Síndrome de Sanfilippo

Una farmaceútica aportará 20 millones de euros para completar el ensayo clínico a los afectados por el síndrome de Sanfilippo
07 de Mayo de 2015
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Una puerta abierta a la esperanza
Naiara García de Andoin, su marido José Ángel García, y los tres hijos de ambos, afectados por el síndrome de Sanfilippo
El laboratorio estadounidense PlasmaTech Biopharmaceuticals aportará más de 20 millones de euros para completar los fondos necesarios para el ensayo de una terapia génica a los afectados por el síndrome Sanfilippo, enfermedad neurodegenerativa conocida como 'Alzheimer infantil', que condena a los enfermos a una muerte prematura durante la adolescencia. En España existen cerca de 70 niños que lo padecen.

El ensayo clínico, que requiere una inversión inicial de tres millones de euros, está previsto que comience este año con niños de EE.UU. y pacientes ingresados en el Hospital de Cruces de Barakaldo, en Bizkaia. En dos años, la Fundación Stop Sanfilippo ha recaudado más de 1,8 millones de euros y el laboratorio americano lo impulsará en su fase actual, así como las fases posteriores, que tendrán unas necesidades de inversión futuras de más de 20 millones de euros.

Según ha explicado en un comunicado la Fundación Stop Sanfilippo, la compañía estadounidense PlasmaTech Biopharmaceuticals acaba de anunciar la compra de Abeona Therapeutics, especializada exclusivamente en el desarrollo de nuevas terapias génicas para pacientes con enfermedades genéticas raras.

Abeona llevaba investigando desde hace dos años el desarrollo de un ensayo que se pruebe directamente en los enfermos del Síndrome Sanfilippo, una innovadora terapia génica que pueda posibilitar un tratamiento futuro para esta enfermedad mortal.

La Fundación Stop Sanfilippo, organización española sin ánimo de lucro constituida hace ahora más de tres años para conseguir una potencial cura de esta enfermedad, ha recurrido a aportaciones solidarias y al desarrollo a lo largo de todo el Estado de multitud de actos solidarios para obtener fondos para ampliar este ensayo clínico a España. Gracias a los actos que han organizado, han logrado recaudar alrededor de 1,8 millones de euros.

Estos primeros ensayos clínicos para Sanfilippo con un presupuesto que supera con creces los tres millones de euros sólo en sus dos primeras fases de investigación, es la única posibilidad que existe, en la actualidad, para acelerar el proceso de testar si este proyecto puede suponer la curación de estos niños en un futuro próximo, dado que, debido a la extraordinaria rareza de la enfermedad, no había ningún inversor público o privado que quisiera invertir en este programa de investigación.

Compromiso total de financiación
Los compradores de Abeona, en la que participaba accionarialmente la Fundación Stop Sanfilippo, junto con otras ONG internacionales vinculadas al fomento de la investigación en enfermedades raras, confían "plenamente" en los datos recogidos en la fase preclínica del estudio y, por ello, quieren apostar por el desarrollo de estos proyectos, uno de los cinco programas de investigación que han sido apoyados directamente por la fundación en los últimos tres años.

Precisamente, los responsables del laboratorio farmacéutico comprador, PlasmaTech, se han comprometido, no sólo a completar la financiación restante del ensayo clínico en sus fases iniciales -cuyo inicio está previsto para este mismo año, tanto con niños en Estados Unidos, como con pacientes españoles, en el Hospital de Cruces, en Bizkaia-, sino que pretende hacerlo también en las fases siguientes hasta su comercialización.

El presidente de la Fundación Stop Sanfilippo, Emilio López, ha manifestado que "lo mejor de la operación es que PlasmaTech capta fondos de capital riesgo y tiene 'cash' para poder seguir adelante con el programa de investigación, sin que sea necesario, a partir de ahora, que las fundaciones que estábamos en el capital de Abeona sigamos aportando más capital, y sobre todo, que el ensayo se realice en el menor tiempo posible".

El máximo responsable de la fundación española resalta que el objetivo principal de Abeona y, por lo tanto, de Stop Sanfilippo era el de realizar la fase I/II del ensayo clínico en la que se demostrase "seguridad y eficacia".

A su juicio, realizada esta fase con buenos resultados, sería más sencillo conseguir fondos de capital riesgo para hacer una fase III y, posteriormente, comercializar el medicamento.

"Por fortuna, el momento ha llegado mucho antes de lo esperado. Aun siendo conscientes de que nuestro objetivo era muy ambicioso, conseguir realizar la Fase I/II de un ensayo clínico con terapia génica, sabíamos que para fases posteriores y sobre todo cara a la comercialización del producto, sería imprescindible la entrada de una compañía con amplios recursos", ha añadido.

Mas de 20 millones de euros
López ha señalado que "realizar una fase III y comercializar el producto es muy probable que requiera más de 20 millones de euros, teniendo en cuenta que se necesitan licencias muy costosas". En este sentido, ha insistido en que "lo más importante, además de tratar a los niños en el ensayo de la terapia génica, es que si el medicamento funciona, llegue al mercado para que sea accesible por todos los niños".

El presidente de la Fundación Stop Sanfilippo considera que, "sin duda, ésta es una gran noticia para todos los afectados por el Síndrome de Sanfilippo ". A su juicio, "la entrada de una compañía mayor, con más recursos, tanto en el aspecto financiero como en lo relativo al capital humano, posibilitará que el ensayo se realice en el menor tiempo posible, e igualmente llegue al mercado cuanto antes en el caso de demostrase seguridad y eficacia".

En su opinión, la razón de ser de Stop Sanfilippo "es la de conseguir un tratamiento eficaz para los niños afectados y la única vía existente es la de fomentar la investigación". "Cuantas más vías tengamos abiertas, más probabilidades tendrán nuestros hijos de disponer de un tratamiento", ha indicado.

Por tanto, ha apuntado que "es importante recalcar que continúan recaudando fondos y destinándolos a otras alternativas terapéuticas". "Ahora más que nunca creemos que acertamos cuando tomamos la decisión de apoyar este programa y no cabe duda de que el éxito se debe al apoyo que hemos recibido de miles de donantes, voluntarios y colaboradores", ha aseverado.
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